Pacientes com doenças raras enfrentam dificuldades para conseguir medicamentos que deveriam ser fornecidos pelo Ministério da Saúde. Portadores da doença HPN, que afeta a medula óssea e prejudica a produção de glóbulos vermelhos, conseguiram uma decisão judicial para receberem o medicamento. No entanto, de acordo com a Associação dos Familiares, Amigos e Portadores de Doenças Raras, de outubro de 2017 a fevereiro deste ano, 14 pessoas morreram pela falta de medicamentos. Em resposta, o Ministério da Saúde afirmou que o processo para a compra de alguns remédios foi paralizado porque a distribuidora teve a licença de importação negada pela ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária), além disso, afirmou que analisa medidas para garantir a oferta dos medicamentos.